徐州医科大:在多发性骨髓瘤药物研发上取得进展
2024-04-22 10:00:23

2024年4月20日,徐州医科大学细胞治疗药物产业学院郑骏年、施明团队与徐医附院血液科徐开林、曹江团队合作,在国际知名期刊NatureCommunications(中科院1区top)发表了题为“BispecificCART-celltherapytargetingBCMAandCD19inrelapsed/refractorymultiplemyeloma:aphaseI/IItrial”的研究成果,即自主研发了双特异性CAR-T细胞并在多发性骨髓瘤的临床治疗上获得良好疗效。施明教授为论文第一作者,徐开林,郑骏年、曹江教授为论文共同通讯作者。

多发性骨髓瘤(MultipleMyeloma,MM)是一种骨髓的浆细胞恶性克隆性增殖引起的肿瘤,其发病率位居血液系统恶性肿瘤第二位。施明教授介绍,CAR-T研发团队针对MM的疾病特征,设计了靶向CD19和BCMA的双特异性CAR-T。通过大量的体内外实验,对设计进行了反复的优化与调整,保障了其高度的特异性与有效性。

基于扎实的临床前研究结果,徐医附院血液科与徐州医科大学细胞治疗药物产业学院共同发起了BCMA/CD19双特异CAR-T治疗复发难治MM的临床研究。曹江教授介绍,自2020年6月起,共招募了62名患者,最终有50例患者接受了CAR-T治疗。患者为II期或III期的高危MM患者,且经蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物等多线治疗无效或复发。其中,68%的患者具有高危细胞遗传学特征,40%的患者曾接受过自体造血干细胞移植,10%的患者曾接受过BCMA、CD19或GPRC5D单靶点CAR-T细胞治疗。在本项研究中,双特异性CAR-T展现了良好的疗效:客观缓解率为92%,完全缓解率达62%,中位无进展生存期为19.7个月,1年总生存率为85%。

徐开林教授介绍,标准疗法治疗失败的MM是临床上的棘手问题,这项研究证明了BCMA/CD19双特异性CAR-T细胞是一种可行、安全、有效的策略,为晚期复发难治性MM患者提供了新选择。

郑骏年教授介绍,徐州医科大学细胞治疗药物产业学院较早在CAR-T细胞治疗药物领域开展布局,2012年获批首个CAR-T发明专利,2017年开展BCMACAR-T和CD19CAR-T联合治疗MM的临床研究,研究结果先后发表于JClinOncol、LancetHaematol、Blood等学术期刊。在此基础上,团队研发了针对BCMA/CD19的双特异性CAR-T细胞,在保障产品疗效的同时降低治疗成本,为进一步推进该成果的产业化奠定了坚实基础。

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