7月3日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，中国生物制药旗下核心企业正大天晴开发的注射用重组人凝血因子Ⅶa N01（商品名：安启新 ）正式获批上市，用于凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物>5个Bethesda单位（BU）的成人及青少年（12岁以上）先天性血友病患者的出血治疗。这是首个获批上市的国产重组人凝血因子Ⅶa类生物制品，为抑制物阳性血友病患者这类特殊人群的出血治疗带来更多选择。 

血友病是一种凝血因子缺乏导致凝血功能障碍的遗传性罕见病。由于患者体内缺乏足够的凝血因子，血液在血管破损部位不能正常凝固。血友病患者主要症状表现为自发性出血或轻度外伤后出血不止等，被称为“玻璃人”。2018年5月，国家卫健委将血友病列入第一批罕见病目录。世界血友病联盟数据显示，目前全球血友病患者数量约83万例。

临床上血友病通常分为甲型血友病（血友病A）和乙型血友病（血友病B），分别由凝血因子Ⅷ（FⅧ）和凝血因子Ⅸ（FⅨ）基因突变引发对应的凝血因子缺乏所致。血友病尚无根治办法，目前的治疗方法主要为通过外源性补充凝血因子替代疗法。但约4%的患者会产生凝血因子抑制物（抗体阳性），导致替代治疗效果不佳，严重影响患者生存质量。重组人凝血因子Ⅶa因其高效止血作用，已成为抑制物阳性患者的重要治疗选择，并在全球范围内得到广泛应用。

安启新是唯一疗效和安全性通过Ⅲ期临床试验确证的国产重组人凝血因子Ⅶa，其获批基于一项在伴有抑制物血友病患者中的多中心、单臂、开放评估有效性和安全性的Ⅲ期临床研究，本研究共入组60例受试者，均至少使用过一次试验药物，其中53例受试者累计发生559次出血事件。对551次可评估的出血事件进行分析，止血有效率为88.93%。

重组人凝血因子Ⅶa结构复杂，降解和氧化位点较多，杂质种类较多，生产制备工艺难度大。正大天晴药学团队创新性地开发了具有自主知识产权的细胞培养、分离纯化和制剂处方工艺，获得了两项原创专利，并成功进行了多批次商业化生产放大，产品生产工艺稳健。

除重组人凝血因子Ⅶa外，正大天晴此前已成功开发并上市了注射用重组人凝血因子Ⅷ（商品名：安恒吉）。通过安恒吉与安启新的组合治疗方案，中国生物制药将覆盖从常规替代治疗到抑制物管理的全病程需求，有望惠及更广泛的血友病患者群体。

校对 胡妍璐